Gen düzenleme teknolojisi CRISPR’nin icat edilmesinden bu yana 10 yıl geçti.
Genetik hastalıklara çözüm sunabilmesiyle ilgili heyecanı ateşleyen, aynı zamanda etik tartışmaları da beraberinde getiren bu teknoloji, ilk günden bu yana bilim camiasının gündeminde.
İşte teknoloji hakkında bildiklerimiz ve hatırlamamız gerekenler…
CRISPR, nedir bu?
Tam adıyla CRISPR-Cas9 sistemi, araştırmacıların genomun farklı bölümlerinin DNA dizilerini eklemesine, silmesine veya değiştirmesine olanak tanır.
Bilimsel açıdan büyük ilgi görüyor çünkü şu anda en basit ve en çok yönlü genetik yöntem. 2012 yılında Jennifer Doudna liderliğindeki bir araştırma ekibi, hayvan DNA’sını kesme, izole etme ve değiştirme yeteneğine sahip bir uygulama geliştirdi.
Kısacası, çalışan bir Cas9 proteini, DNA’yı yüksek hassasiyet ve hassasiyetle kesmek için ihtiyaç duydukları tek şey, o DNA zincirini kesebilen bir makas çiftidir.
Bu noktadan hareketle bu DNA baz dizisine karşılık gelen RNA molekülü üretilir ve bu RNA molekülü Cas9 proteinine bağlanır ve CRISPR-Cas9 teknolojisi doğar.
DNA’nın istenilen bölgesinden kesilmesini sağlayan bu teknoloji iki önemli molekülden oluşmaktadır:
Enzim Cas9: Genomdaki belirli yerlerde iki DNA zincirini kesebilen bir “moleküler makas”. Bu enzim, DNA parçalarının eklenmesine ve çıkarılmasına izin verir. Kılavuz RNA: Daha uzun bir RNA omurgası içinde önceden tasarlanmış küçük bir RNA dizisinden (yaklaşık 20 baz) oluşur. Bu dizi tarafından yönlendirilen Cas9 enzimi uygun bölgeleri kesecektir.
“Makale için farklı bir başlık seçmeliydik”
On yıl önce Jennifer Doudna ve meslektaşları, bir bakteri gen deneyinin sonuçlarını yayınladılar ve CRISPR’yi halka ve bilim camiasına tanıttılar.
Haziran 2012’de Science dergisinde yayınlanan çalışma, hızla modern biyolojideki en önemli kilometre taşlarından biri haline geldi, ancak baştan beri ilgi odağı olmadı.
Dr Doudna bunu makalede verdikleri şaşırtıcı başlığa bağlıyor: “Uyarlanabilir bakteri bağışıklığında RNA güdümlü programlanabilir çift DNA endonükleaz”. Berkeley’deki California Üniversitesi’nden biyokimyacı, “Bu makaleyi yayınladığımızda çok net düşündüğümü hatırlıyorum. Bir yarışta ıslık çalmak gibiydi” dedi.
Hastalıkla mücadelede sistem ne yapıyor?
CRISPR-Cas9, genetik bileşeni olan birçok tıbbi durumu tedavi etmek için kullanılabilir. Bunlara kanser, hepatit B, yüksek kolesterol ve hatta kalp hastalığı dahildir. Örneğin Amerikan biyoteknoloji şirketi Verve Therapeutics’teki yetkililer, insan genomunu düzenleyerek kalp krizlerini önlemeyi hedeflediklerini belirttiler. Geçen yıl yayınlanan maymun deneylerinden elde edilen sonuçlar, CRISPR’nin kalp krizleriyle etkili bir şekilde savaşabileceğini gösteriyor.
Ayrıca bazı biyoteknoloji şirketleri bu sistemi kandaki genetik hastalıkları ortadan kaldırmak için kullanıyor. 12 Haziran’da ABD şirketlerinden CRISPR Therapeutics ve Vertex’ten araştırmacılar, orak hücreli anemi veya beta-talasemi hastası 75 gönüllü ile yapılan klinik bir araştırmanın sonuçlarını açıkladılar. Bu hastalıklar, kırmızı kan hücrelerinde oksijen taşıyan bir protein olan hemoglobini parçalar. Ancak denemelerden sonra, beta talasemili hastadan 2’sinin artık düzenli kan transfüzyonu gerektirmediği bildirildi. Orak hücreli anemili hastalarda hastaneye yatış gerektiren semptomların kaybolduğu gözlemlenmiştir.
CRISPR Therapeutics ve Vertex, tedaviyi bu yıl içinde resmi onay için sunacak.
Etkileri tıbbın ötesine geçiyor: ‘Gen düzenleme çağındayız’
Öte yandan, CRISPR’nin etkisi tıbbın çok ötesine geçiyor. Evrimsel biyologlar bu teknolojiyi Neandertal beyinlerini incelemek ve maymunların kuyruklarını nasıl kaybettiklerini incelemek için kullanırlar. Bu teknolojinin bir başka kullanımı da bitki bazlı gıdaları daha sağlıklı olacak şekilde uyarlamaktır. Örneğin, Mayıs ayında Birleşik Krallık’taki John Innes Center araştırma merkezinde yapılan bir çalışmada, domatesler özel olarak vitaminlerle (doğal olarak vitaminlere dönüştürülebilen bir madde) tasarlandı.
Bazı uzmanlara göre, CRISPR kullanılarak geliştirilen ürünler yakında süpermarket raflarında yer alabilir. Harvard Üniversitesi’nden biyolog David Liu, “İnsan genini düzenleme çağı henüz gelmedi.
Kaynak: indyturk.com
Yorum yapabilmek için giriş yapmalısınız.
Genetikte devrim yaratan teknolojinin hikayesi
Yorum Yaz